Pixantrone là một chất đang được nghiên cứu trong điều trị ung thư. Nó thuộc họ thuốc gọi là kháng sinh chống ung thư.[10] thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của pixantrone đã được hoàn thành.[11][12] Pixantrone đang được nghiên cứu như một chất chống ung thư cho các loại ung thư khác nhau, bao gồm các khối u rắn và các khối u ác tính về huyết học như u lympho không Hodgkin.

Các nghiên cứu trên động vật đã chứng minh rằng pixantrone không làm tổn thương cơ tim trước đó, cho thấy pixantrone có thể hữu ích ở những bệnh nhân được điều trị bằng anthracycline. Mặc dù chỉ có những thay đổi về tim tối thiểu được quan sát thấy ở những con chuột được lặp lại chu kỳ pixantrone, nhưng 2 chu kỳ anthracycline truyền thống doxorubicin hoặc mitoxantrone dẫn đến thoái hóa cơ tim rõ rệt hoặc nghiêm trọng.[1]

Các thử nghiệm lâm sàng thay thế pixantrone cho doxorubicin trong điều trị đầu tiên ở bệnh nhân ung thư hạch không Hodgkin tích cực, đã giảm tác dụng phụ nghiêm trọng khi so sánh với bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp dựa trên doxorubicin tiêu chuẩn. Mặc dù bệnh nhân pixantrone nhận được nhiều chu kỳ điều trị hơn, giảm ba lần tỷ lệ tổn thương tim nghiêm trọng cũng như giảm đáng kể về mặt lâm sàng trong nhiễm trùng và giảm tiểu cầu, và giảm đáng kể giảm bạch cầu do sốt. Những phát hiện này có thể có ý nghĩa lớn trong việc điều trị bệnh nhân ung thư vú, ung thư hạch và bệnh bạch cầu, trong đó có thể ngăn ngừa tổn thương tim do do doororicicin.[13] Các lựa chọn điều trị trước đây cho u lympho không Hodgkin tái phát nhiều lần có tỷ lệ đáp ứng đáng thất vọng.[14]

Thử nghiệm RAPID giai đoạn II đã hoàn thành so sánh chế độ CHOP-R của Cyclophosphamide, Doxorubicin, Vincristine, Prednisone và Rituximab với cùng chế độ, nhưng thay thế Doxorubicin bằng Pixantrone. Mục tiêu là cho thấy Pixantrone không thua kém Doxorubicin và ít gây độc cho tim.[15]

Pixantrone đã được chứng minh là có khả năng làm giảm độc tính trên tim và chứng minh hoạt động lâm sàng đầy hứa hẹn trong các nghiên cứu pha II này ở những bệnh nhân ung thư hạch không Hodgkin được điều trị trước.[14]

Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn III EXTEND (PIX602) đã nghiên cứu pixantrone để xem nó hoạt động tốt như thế nào so với các thuốc hóa trị khác trong điều trị bệnh nhân bị ung thư hạch không Hodgkin tái phát.[16] Tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn ở những bệnh nhân được điều trị bằng pixantrone cao hơn đáng kể so với những bệnh nhân sử dụng các thuốc hóa trị liệu khác để điều trị ung thư hạch không Hodgkin tái phát / khó chữa.[14]